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加入了地贫工作组，负责额研究和吃透资料，工作组当年还联系了药厂，制作了仿制药，后来，去铁胺在临床上使用了以后，确实是药效突出，以前中间型的患者，都只能活到二三十岁，经过治疗，也都延长了十年甚至二十年的寿命，生活质量的提高更大，有的现在还能正常生活，重型地贫患者也算是疗效突出，但从十几年前到现在，我们的工作，产生的变化有限……没有新药，我们就算是忙的累死，最多也就是解决一些小问题，甚至想解除多一点的并发症都做不到……”
杨锐微微点头，他很能理解雍晓东的无力感。
就像是大多数遗传类疾病一样，地中海贫血症的治疗其实非常简单，而临床医生们也很难提出更好的治疗方案来。
输血续命，去铁剂减缓并发症，这个方案从60年代确立，到16年也不会有太大的变化，中间无非从切除脾脏变成了干细胞移植，可基本思路依旧是原样的。
没有新药，再好的临床医生，也无法更好的解决此病。
假如有一种完美的去铁剂，本身不造成副作用，或者不造成严重的副作用，价格又不昂贵的话，那地中海贫血症其实就可以算是被控制住了。
因为造成地中海贫血症早逝的原因，骨骼畸形的原因，都是体内铁离子积蓄过多。
然而，世界总是如此不完美的。
只有不完美的世界，才令人的存在有了价值。
杨锐扶住雍晓东，道：“你的资料我会好好看的，到时候，我会复印出来，交给华锐方面，再把原始资料给你送回来。”
“复印的话，会不会太破费了……”雍晓东也愿意留下原始资料，连续十几年的记录对他来说，既是重要的回忆，也是重要的资源。
杨锐笑笑说：“香港人有钱。”
“甭吓到人家了。”雍晓东很在意的说过，又道：“对了，你们知道美国的孤儿药制度吗？”
杨锐想了会，才醒悟过来：“是说奥芬吗？”
奥芬就是孤儿的直译了，而在杨锐熟悉的环境里，孤儿药已经被普遍称作罕见药。
雍晓东连连点头说：“对对对，英语是读奥芬。地中海贫血病应该是属于罕见病，因此，地中海贫血病的药物，比如去铁酮，应该是属于罕见病药品，符合美国的一个法案，叫……《罕见病药品法案》，据说是优惠政策……我再查查，到时候告诉你，这个也算是有利之处吧。”
“你说的是美国去年批准的ODA，的确是个很大的优惠政策。”杨锐对此知道的更多，随口道：“罕见病药品的申请如果通过，应该会有7年的市场独占权，开发成本和申请费的税收减免……”
“没错，就是这个，有用吗？”
“有用自然是有些用的。”
“但没大用？”
“这恐怕不会成为决定因素。”杨锐苦笑。如果是2000年以后，罕见病药品的开发的确是有利可图的，一些药品甚至能够成为年销售额超10亿美元的“重磅炸弹”。例如治疗亨特氏综合征的elaprase，全球仅有两千名患者，但每名患者每年的治疗费用是37。5万美元，意味着elaprase的年销售额轻松过亿。治疗慢性髓细胞性白血病的格列卫在中国有一定的知名度，月费用是2万人民币，加上慈善计划的话，年费用最低为7万元人民币。
然而，美国人其实也拿不出37万美元，或者每年1万美元的固定医药开支，他们靠的是保险公司、国家援助救援系统和非盈利的患者援助机构的帮助。
而在80年代，至少是84年的现在，美国人也得不到这些东西。他们的保险公司不会给罕见病患者赔付高价药品，罕见病患者也就支付不起高价药品……
所以，《罕见病法案》在成立之初，并没有多少罕见病的药品出笼，真正让罕见病患者受益的时代，是保险公司解决了高价药品以后的时代。
去铁酮更是特殊，因为它并不能完全取代去铁胺，这意味着去铁酮是一种有替代产品的罕见药。
罕见病意味着患者少，患者少意味着药品的销量低，而有替代产品意味着药品的价格低。
销量又低，价格又低，又怎么可能赚钱呢。
更何况，杨锐开发去铁酮的初衷，本来就是降低地贫患者的负担，解决去铁胺过于昂贵的问题。
“香港华锐公司，也不一定要指着赚钱去做。”杨锐缓缓道：“我先联系华锐公司的实验室，看能不能做出去铁酮来，至于价格问题，就当是提前熟练临床试验，还有药品销售的过程吧。罕见药在这方面，也的确是有优势。”
“救人一命胜造七级浮屠……”雍晓东紧紧握住杨锐的手，他治疗地中海贫血症二十年，也就看了二十年的地贫患者，心中所受的冲击不言而喻。
杨锐反握两下雍晓东的手，告辞离开，并没有给他什么承诺，这原本就不是依靠承诺所能解决的问题。
……
加入了地贫工作组，负责额研究和吃透资料，工作组当年还联系了药厂，制作了仿制药，后来，去铁胺在临床上使用了以后，确实是药效突出，以前中间型的患者，都只能活到二三十岁，经过治疗，也都延长了十年甚至二十年的寿命，生活质量的提高更大，有的现在还能正常生活，重型地贫患者也算是疗效突出，但从十几年前到现在，我们的工作，产生的变化有限……没有新药，我们就算是忙的累死，最多也就是解决一些小问题，甚至想解除多一点的并发症都做不到……”
杨锐微微点头，他很能理解雍晓东的无力感。
就像是大多数遗传类疾病一样，地中海贫血症的治疗其实非常简单，而临床医生们也很难提出更好的治疗方案来。
输血续命，去铁剂减缓并发症，这个方案从60年代确立，到16年也不会有太大的变化，中间无非从切除脾脏变成了干细胞移植，可基本思路依旧是原样的。
没有新药，再好的临床医生，也无法更好的解决此病。
假如有一种完美的去铁剂，本身不造成副作用，或者不造成严重的副作用，价格又不昂贵的话，那地中海贫血症其实就可以算是被控制住了。
因为造成地中海贫血症早逝的原因，骨骼畸形的原因，都是体内铁离子积蓄过多。
然而，世界总是如此不完美的。
只有不完美的世界，才令人的存在有了价值。
杨锐扶住雍晓东，道：“你的资料我会好好看的，到时候，我会复印出来，交给华锐方面，再把原始资料给你送回来。”
“复印的话，会不会太破费了……”雍晓东也愿意留下原始资料，连续十几年的记录对他来说，既是重要的回忆，也是重要的资源。
杨锐笑笑说：“香港人有钱。”
“甭吓到人家了。”雍晓东很在意的说过，又道：“对了，你们知道美国的孤儿药制度吗？”
杨锐想了会，才醒悟过来：“是说奥芬吗？”
奥芬就是孤儿的直译了，而在杨锐熟悉的环境里，孤儿药已经被普遍称作罕见药。
雍晓东连连点头说：“对对对，英语是读奥芬。地中海贫血病应该是属于罕见病，因此，地中海贫血病的药物，比如去铁酮，应该是属于罕见病药品，符合美国的一个法案，叫……《罕见病药品法案》，据说是优惠政策……我再查查，到时候告诉你，这个也算是有利之处吧。”
“你说的是美国去年批准的ODA，的确是个很大的优惠政策。”杨锐对此知道的更多，随口道：“罕见病药品的申请如果通过，应该会有7年的市场独占权，开发成本和申请费的税收减免……”
“没错，就是这个，有用吗？”
“有用自然是有些用的。”
“但没大用？”
“这恐怕不会成为决定因素。”杨锐苦笑。如果是2000年以后，罕见病药品的开发的确是有利可图的，一些药品甚至能够成为年销售额超10亿美元的“重磅炸弹”。例如治疗亨特氏综合征的elaprase，全球仅有两千名患者，但每名患者每年的治疗费用是37。5万美元，意味着elaprase的年销售额轻松过亿。治疗慢性髓细胞性白血病的格列卫在中国有一定的知名度，月费用是2万人民币，加上慈善计划的话，年费用最低为7万元人民币。
然而，美国人其实也拿不出37万美元，或者每年1万美元的固定医药开支，他们靠的是保险公司、国家援助救援系统和非盈利的患者援助机构的帮助。
而在80年代，至少是84年的现在，美国人也得不到这些东西。他们的保险公司不会给罕见病患者赔付高价药品，罕见病患者也就支付不起高价药品……
所以，《罕见病法案》在成立之初，并没有多少罕见病的药品出笼，真正让罕见病患者受益的时代，是保险公司解决了高价药品以后的时代。
去铁酮更是特殊，因为它并不能完全取代去铁胺，这意味着去铁酮是一种有替代产品的罕见药。
罕见病意味着患者少，患者少意味着药品的销量低，而有替代产品意味着药品的价格低。
销量又低，价格又低，又怎么可能赚钱呢。
更何况，杨锐开发去铁酮的初衷，本来就是降低地贫患者的负担，解决去铁胺过于昂贵的问题。
“香港华锐公司，也不一定要指着赚钱去做。”杨锐缓缓道：“我先联系华锐公司的实验室，看能不能做出去铁酮来，至于价格问题，就当是提前熟练临床试验，还有药品销售的过程吧。罕见药在这方面，也的确是有优势。”
“救人一命胜造七级浮屠……”雍晓东紧紧握住杨锐的手，他治疗地中海贫血症二十年，也就看了二十年的地贫患者，心中所受的冲击不言而喻。
杨锐反握两下雍晓东的手，告辞离开，并没有给他什么承诺，这原本就不是依靠承诺所能解决的问题。
……